Le coût exorbitant peut s'expliquer par plusieurs facteurs : il ne s'agit pas d'un simple doliprane, ou on balance des substances actives dans le corps, mais de thérapie génique, ou le but est de "réparer" les allèles a l'origine de la maladie. On parle carrément de modifier l'ADN d'une personne malade. De plus, les nombreuses maladies de ce style ne touchent que quelques personnes sur des millions, ce qui veut dire qu'il faut un traitement différent pour chaque nouvelle maladie, avec des coûts de recherche assez forts, et que le procédé ne peut être industrialisé pour baisser les coûts, car le nombre de potentiels clients est très faible. Enfin, pour relativiser le prix, il s'agit d'un traitement définitif, qui permet donc de ne plus avoir a subir des traitements médicaux journaliers qui peuvent être assez lourds (et donc cher) dans le cas de certaines maladies génétiques

Et là ton medecin te dis « 1 matin, 1 midi et 1 le soir »

Le Spinraza (Nusinersen) n'est pas un un médicament luttant contre l'atrophie musculaire qui n'est qu'un signe pouvant résulter de nombreuses maladies mais plutôt un médicament traitant l'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique bien particulière caractérisée par une mort des moto-neurones de la moelle épinière et dont les formes les plus graves laissent à peine quelques semaines d'espérance de vie au nourrisson atteint.

À quoi ça sert un médicament aussi chère, à part les riches, qui pourra en acheter ?

Le coût exorbitant peut s'expliquer par plusieurs facteurs : il ne s'agit pas d'un simple doliprane, ou on balance des substances actives dans le corps, mais de thérapie génique, ou le but est de "réparer" les allèles a l'origine de la maladie. On parle carrément de modifier l'ADN d'une personne malade. De plus, les nombreuses maladies de ce style ne touchent que quelques personnes sur des millions, ce qui veut dire qu'il faut un traitement différent pour chaque nouvelle maladie, avec des coûts de recherche assez forts, et que le procédé ne peut être industrialisé pour baisser les coûts, car le nombre de potentiels clients est très faible. Enfin, pour relativiser le prix, il s'agit d'un traitement définitif, qui permet donc de ne plus avoir a subir des traitements médicaux journaliers qui peuvent être assez lourds (et donc cher) dans le cas de certaines maladies génétiques

Et là ton medecin te dis « 1 matin, 1 midi et 1 le soir »

C'est remboursé par la secu?

Apparemment, le laboratoire a décidé de retirer ce médicament du marché en avril dernier, par manque de clients. Dommage que la pharmacologie soit autant dépendant de l'argent, car l’innovation technologique de ce médicament et ses applications étaient tout de même merveilleuses

Le Spinraza (Nusinersen) n'est pas un un médicament luttant contre l'atrophie musculaire qui n'est qu'un signe pouvant résulter de nombreuses maladies mais plutôt un médicament traitant l'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique bien particulière caractérisée par une mort des moto-neurones de la moelle épinière et dont les formes les plus graves laissent à peine quelques semaines d'espérance de vie au nourrisson atteint.

Rexrex a écrit : À quoi ça sert un médicament aussi chère, à part les riches, qui pourra en acheter ? A sauver une vie, comme dis plus bas, c'est de la virotherapie, on injecte un virus muté qui va ajouter un gène dans tes cellules, cela est très compliqué car le système immunitaire se défend, le gène ne peut peut-être jamais être exprime (comme 97% de notre génome). De plus, on peut modifier qu'un faible nombre de cellules, il est impensable et impossible de modifier tes 100 000 milliards de cellules, donc plus c'est fait tôt, mieux c'est, souvent on modifie les spermatozoïdes et les ovules directement.
La modification génétique chez les bactéries, ça marche super car on tué 99,99% des bactéries et seuls les bonnes restes, impossible de le faire chez l'humain, c'est comme si on balançait du gaz sarin, 10 personnes survivait et voilà, on a eu ce qu'on voulait, des humains résistant au gaz sarin, c'est super ouai mais ethniquement, on a vu mieux qu'un génocide à 7 milliards... Ce qui est dur, c'est pas de le faire mais c'est d'avoir un très bon rendement qui est à l'heure actuelle de bien moins d'un centième de pourcentage avec des méthodes peu onéreuses et c'est ça qui coûte cher chez les humains.

Ici, on traite  le déficit familial en lipoprotéine lipase, donc le virus injecte le gène codant pour la lipoprotéine lipase.

kepotx a écrit : Apparemment, le laboratoire a décidé de retirer ce médicament du marché en avril dernier, par manque de clients. Dommage que la pharmacologie soit autant dépendant de l'argent, car l’innovation technologique de ce médicament et ses applications étaient tout de même merveilleuses C'est dommage pour ceux a qui ça pourrait être utile aujourd'hui, mais c'est pas grave en soi.
Les recherches sont faites, la formule est connue, quand les méthodes de productions auront évoluées et qu'il sera moins coûteux à produire, il permettra de guérir énormément de gens.

Pour info, le dernier le Luxturna vient tout juste d'avoir l'agrément de la FDA (l'agence américaine du médicament). Il coûte $425 000 dollars par oeil soit un total de $850 000 (les deux yeux doivent être traités, à moins que vous soyez borgne dans ce cas cela vous fera des économies).
Le médicament est administré en dose unique.

Pour la petite histoire c'était au début sur ce médicament que je voulais publier l'anecdote, puis je me suis appercu qu'il y avait encore plus cher.

Attention aux commentaires dénonçant les vilains laboratoires qui profitent de la misère dans le monde, l horrible société "neo turbo ultra capitaliste" qui fait du fric sur le dos des malades dans 3,2,1...

Quelques éléments de reflexion pour ceux qui veulent comprendre sans tomber dans la pensée facile: le prix d un medicament / traitement depend en grande partie du coût de R&D (généralement plusieurs années pour les traitements complexes) et du retour sur investissement possible ( oui les labo ne sont pas des entreprises sans but lucratif, c est d ailleurs ce qui les incite à innover) il faut aussi prendre en compte les coûts et la durée nécessaire à la mise sur le marché ( les tests, les autorisations, etc) ainsi que les risques supportés par le labo en cas d effets indésirables sur la santé et non prévus ( ce qui est tout à fait normal nous sommes d accord mais qui est chiffré et inclu dans le prix). Après tout est une question d offre et de demande...

Je ne dis pas que le secteur des laboratoires est un monde merveilleux de gimauve et de sucre glace mais, comme toujours, la situation est plus complexe que les lieux communs véhiculés avec empressement.

Edit: Je complète le commentaire de Kepotx

Rexrex a écrit : À quoi ça sert un médicament aussi chère, à part les riches, qui pourra en acheter ? Je me pose la même question

Si la pilule de Luxturna n'a pas l'effet escompté (il s'agit d'une prise unique) le laboratoire rembourse.

Rexrex a écrit : À quoi ça sert un médicament aussi chère, à part les riches, qui pourra en acheter ? A quoi ça sert d'être riche si ce n'est pour acheter des chose aussi chères ?

Pour ce prix là, j' espère au moins que c'est un suppositoire

Rexrex a écrit : À quoi ça sert un médicament aussi chère, à part les riches, qui pourra en acheter ? C'est assé rare qu'un patien achete avec sont argent les traitement. Le plus souvent c'est une assurence maladie privée (comme au us) ou public (comme en france)

foxmax a écrit : Et là ton medecin te dis « 1 matin, 1 midi et 1 le soir » Si ils fournissent gratuitement le tube de vaseline , ça passe

Gguigui1 a écrit : A sauver une vie, comme dis plus bas, c'est de la virotherapie, on injecte un virus muté qui va ajouter un gène dans tes cellules, cela est très compliqué car le système immunitaire se défend, le gène ne peut peut-être jamais être exprime (comme 97% de notre génome). De plus, on peut modifier qu'un faible nombre de cellules, il est impensable et impossible de modifier tes 100 000 milliards de cellules, donc plus c'est fait tôt, mieux c'est, souvent on modifie les spermatozoïdes et les ovules directement.
La modification génétique chez les bactéries, ça marche super car on tué 99,99% des bactéries et seuls les bonnes restes, impossible de le faire chez l'humain, c'est comme si on balançait du gaz sarin, 10 personnes survivait et voilà, on a eu ce qu'on voulait, des humains résistant au gaz sarin, c'est super ouai mais ethniquement, on a vu mieux qu'un génocide à 7 milliards... Ce qui est dur, c'est pas de le faire mais c'est d'avoir un très bon rendement qui est à l'heure actuelle de bien moins d'un centième de pourcentage avec des méthodes peu onéreuses et c'est ça qui coûte cher chez les humains.

Ici, on traite  le déficit familial en lipoprotéine lipase, donc le virus injecte le gène codant pour la lipoprotéine lipase. Afficher tout A quoi bon sauver une vie si celle-ci se résume ensuite exclusivement à rembourser l'achat du médicament ? :D

**joke inside**

de toute façon, seuls les riches ont besoin de ces médicaments, puisque eux seuls ont la possibilité de jouir vraiment de la vie, de réellement en profiter. Je précise que je ne suis, malheureusement, pas riche.

trucbidule a écrit : de toute façon, seuls les riches ont besoin de ces médicaments, puisque eux seuls ont la possibilité de jouir vraiment de la vie, de réellement en profiter. Je précise que je ne suis, malheureusement, pas riche. Riche je sais pas mais dépressif probablement ;) Ça va bonne nouvelle, les Antidépresseurs il en existe à la pelle et ils sont pas aussi chers :)

Pour ce qui est de l'anecdote les prix sont effectivement très élevés mais, en plus des raisons très bien expliquées plus haut, il ne faut pas oublier que le développement et la R&D de ces médicaments vont faire progresser les techniques, servir à d'autres médicaments ultérieurs en adaptant la méthode etc... Moi qui suis pas fan des méthodes des labos (qui par exemple modifient un chouilla une molécule existante pour pouvoir avoir un nouveau brevêt, font breveter des molécules issues de la nature etc...) sur ce coup là je peux pas leur jetter l'énorme caillou !

trucbidule a écrit : de toute façon, seuls les riches ont besoin de ces médicaments, puisque eux seuls ont la possibilité de jouir vraiment de la vie, de réellement en profiter. Je précise que je ne suis, malheureusement, pas riche. Seuls les riches peuvent apprécier la vie ? mouais, pas convaincu...
Certes, avoir un minimum d'argent nous enlève bien des soucis,comme savoir si on va pouvoir manger a la fin du mois, ou passer l'hiver sous un toit, et avoir une somme plus importante permet de se faire plaisir, mais a partir d'un certain cap, je ne vois pas en quoi ça augmente le bonheur. Le bonheur n'est pas corrélé avec l'argent, ou alors a la limite de manière logarithmique, et encore. Personnellement, je vois ce que je pourrais faire d'un million, mais pas d'un milliard. Et le fait que mon compte en banque soit plus du l'ordre des milliers ne m’empêche pas d’être heureux. Pour moi, l'entourage que l'on a et les passions qui nous font vivre contribue bien plus au bonheur qu'un simple portefeuille d'action, aussi rempli soit-il